Una nueva terapia génica ha logrado curar heridas crónicas en niños con ‘piel de mariposa’, una enfermedad genética devastadora.
Curar a niños con ‘Piel de mariposa’ de heridas crónicas ha sido un desafío médico durante décadas. Sin embargo, un reciente avance en la terapia génica ha traído una esperanza sin precedentes para estos pacientes.
De acuerdo con la revista Nature Medicine, esta innovadora terapia ha demostrado ser eficaz en la curación de heridas que, en muchos casos, llevaban años sin cicatrizar, mejorando significativamente la calidad de vida de los pequeños afectados por esta rara enfermedad.
Según los últimos datos de la red mundial DEBRA Internacional, se estima que la incidencia es de 1 entre cada 17.000 y 50.000 nacidos vivos. Y la prevalencia es de 2 de cada 100.000 personas.
¿Qué es la ‘Piel de mariposa’?
La epidermólisis bullosa, o ‘piel de mariposa’, agrupa trastornos genéticos que hacen la piel extremadamente frágil. Incluso, el más leve roce provoca ampollas y heridas dolorosas que tardan mucho en cicatrizar, o a veces no lo hacen. Esta condición afecta cualquier parte del cuerpo, como la boca, los ojos y los órganos internos.
La nueva terapia génica
Este tratamiento aplica directamente sobre la piel afectada un medicamento que contiene una versión corregida del gen defectuoso, utilizando la terapia génica. De esta manera, la terapia repara el daño genético y estimula la producción de proteínas necesarias para cicatrizar las heridas.
Además, los ensayos clínicos ya han mostrado resultados sorprendentes. Los pacientes que recibieron esta nueva terapia vieron una mejora significativa en la curación de sus heridas, incluso en aquellas que llevaban años presentes. Por otra parte, los efectos secundarios fueron mínimos, lo que indica que esta terapia es segura y bien tolerada.
Una nueva era en la medicina
Este avance en el tratamiento de niños con ‘piel de mariposa’ abre nuevas oportunidades para desarrollar terapias génicas dirigidas a otras enfermedades de la piel y trastornos genéticos. Los investigadores trabajan intensamente para perfeccionar esta tecnología y hacerla accesible a más pacientes.
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